O papel da assistência farmacêutica nas necessidades de saúde das pessoas com doenças raras

Abstract

Esta tese de doutorado analisou o desenvolvimento das ações da assistência farmacêutica para atender às necessidades de saúde das pessoas com doenças raras. A partir da proposição de uma lista de doenças raras, organizada com base nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas do SUS, desenvolveram-se três análises complementares. Inicialmente, a partir de metodologia observacional, descreveram-se e analisaram-se os serviços farmacêuticos para essas condições clínicas sob a perspectiva do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica no Estado de Santa Catarina. Em seguida, realizaram-se buscas sistematizadas na literatura científica, utilizando as diretrizes da JBI Scoping Review Methodology, para identificar e resumir as evidências sobre serviços farmacêuticos desenvolvidos globalmente e seu impacto no enfrentamento das condições raras de saúde. Após, considerando aspectos da Política Nacional de Assistência Farmacêutica e da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, sumarizaram-se as iniciativas nacionais para promover o acesso aos medicamentos para doenças raras com base no modelo do ciclo de vida para acesso a novos medicamentos, que subdivide as políticas nas categorias pré-lançamento, perilançamento e pós-lançamento. De acordo com as análises empreendidas, em escala global, apesar dos imensos avanços no desenvolvimento de novos medicamentos para doenças raras, a literatura é limitada em seu relato sobre o desenvolvimento de serviços farmacêuticos, inferindo na necessidade de ampliar o investimento em tais serviços e em estudos que os validem e relatem, a fim de estabelecer evidências para que os sistemas e serviços de saúde reconheçam sua utilidade e subsidiem políticas públicas para ampliar a sua oferta para condições raras de saúde. Na escala nacional, foram identificadas diferentes ações e intervenções políticas, incluindo a implementação de legislações sanitárias, a incorporação de novos medicamentos, a revisão e a publicação de diretrizes clínicas, e a expansão da rede de serviços habilitados pelo Ministério da Saúde. Entretanto, aspectos relacionados aos métodos de precificação, ao desenvolvimento tecnológico nacional e aos serviços farmacêuticos, incluindo a atenção farmacêutica, não foram implementados. A falta de articulação entre as etapas do ciclo de vida dos medicamentos, a necessidade de ampliar o acesso à inovação e de qualificar os serviços de saúde para suporte, monitoramento e cuidados, indicam lacunas na integração da rede de assistência farmacêutica nacional, resultando na fragmentação do cuidado e redução do acesso e uso racional dos medicamentos para as doenças raras.

Abstract: This doctoral thesis analysed pharmaceutical assistance to meet the health needs of people living with rare diseases. Three complementary analyses were developed on the basis of a list of rare diseases, organised according to the Brazilian Unified Health System Clinical Guidelines. Firstly, based on observational methodology, pharmaceutical services for these clinical conditions were described and analysed from the perspective of Specialized Component of Pharmaceutical Services in the the state of Santa Catarina, Brazil. This was followed by systematised searches in the scientific literature, according to the JBI Scoping Review Methodology, to identify and summarise the evidence on pharmaceutical services developed globally and their impact on the management of rare health conditions. Then, considering aspects of the Brazilian Policy of Pharmaceutical Assistance and the Brazilian Policy on the Comprehensive Care of People with Rare Diseases, initiatives to promote access to medicines for rare diseases were summarised based on the life cycle model for access to new medicines, which subdivides policies into pre-launch, peri-launch and post-launch categories. On a global scale, despite the immense advances in the development of new medicines for rare diseases, the literature is limited in its reporting on the development of pharmaceutical services, inferring the need to increase investment in such services and in studies that validate and report on them, in order to establish evidence for health systems and services to recognize their usefulness and subsidize public policies to expand their offer for rare health conditions. On a national scale, different actions and political interventions have been identified, including the implementation of health regulations, the incorporation of new medicines, the revision and publication of clinical guidelines, and the expansion of the network of services authorized by the Ministry of Health. However, aspects related to pricing methods, national technological development, and pharmaceutical services, including pharmaceutical care, have not been implemented. The lack of articulation between the stages of the life cycle of medicines, the need to expand access to innovation and to qualify health services for support, monitoring and care, indicate gaps in the integration of the national pharmaceutical care network, resulting in fragmentation of care and reduced access to and rational use of medicines for rare diseases.